Participa en la Investigación
Childrent’s Hospital of Philadelphia (PA) tiene abierto un registro sobre la historia natural de diferentes leucodistrofias, incluyendo la asociada al gen TUBB4A. Este proyecto está diseñado no solo para entender la progresión de la enfermedad desde la aparición de los primeros síntomas, sino para facilitar los ensayos clínicos para la cura de enfermedades muy poco frecuentes. De esta forma, los datos aportados al estudio van a servir para validar la aprobación de ensayos clínicos cuando no es factible evaluar de otra forma por diferentes razones.
Cuando estos estudios se integran en un proceso de planificación de desarrollo clínico desde el inicio, pueden acelerar el desarrollo de terapias y contribuir a aprobación por parte de las Administraciones Públicas responsables.
